Ny möjlighet att testa läkemedel

En iPS-stamcellsbank kan öppna nya möjligheter att testa läkemedel mot obotliga sjukdomar som Parkinsons, Alzheimers och diabetes. Forskare vid LiU har en nyckelroll i ett nystartat EU-projekt. (2012-12-20)

Idag sker prövningen av läkemedel i tre faser: först i djurförsök, sedan på små grupper av patienter och till sist i stora internationella studier med hundratals deltagare. Processen är dyr och tidsödande och ofta upptäcks inte allvarliga biverkningar eller andra problem förrän i den sista fasen.

Ett EU-projekt med en budget på en halv miljard kronor undersöker nu hur en biobank med stamceller från en bred grupp patienter skulle kunna bli ett alternativ till den traditionella läkemedelsprövningen. Fokus ligger på sjukdomar i nervsystemet och diabetes.

– Det är ett djärvt projekt men om vi lyckas så skapar vi en mycket värdefull resurs för hela världen, säger Carl-Fredrik Mandenius, professor i teknisk biologi vid LiU och ledare för ett av delprojekten.

Så här ser planen ut: 600 individer av olika nationaliteter, i olika åldrar och med olika genetisk bakgrund rekryteras och får lämna ett enkelt hudprov. Hudcellerna backas till stamcellsstadiet (iPS, se artikeln på föregående uppslag) för att sedan styras till en ny specifik celltyp som exempelvis nervceller. Målet är att samla ihop minst 600 cellinjer till banken som då blir ett representativt förråd av olika celltyper för flera av våra viktigaste sjukdomar.

De forskare och företag som utvecklar nya läkemedel mot exempelvis Parkinsons sjukdom får tillgång till en liten mängd nervceller. Från dessa odlar de sedan fram flera identiska celler för att pröva läkemedlets effektivitet, men också för att undersöka eventuella toxiska effekter. Det senare sker även med andra sorters celler till exempel från hjärta, lever och njure.

Poängen med att använda iPS-celler är att de genom hela processen behåller samma DNA som givaren – biobanken kommer att innehålla genetiska kopior av de ursprungliga givarna.

– Att Nobelpriset 2012 gick till forskarna bakom iPS gladde alla på vårt kick-off-möte, säger Carl-Fredrik Mandenius vars forskargrupp i Linköping ska utveckla de analysmetoder som ska användas.

Det handlar om att undersöka de reprogrammerade cellernas kvalitet och mäta effekten av läkemedlen.

– Det är en nyckelroll i projektet, nära förknippad med slutmålet, säger Carl-Fredrik Mandenius.

Text: Åke Hjelm
Bild: Carl-Fredrik Mandenius, foto Åke Hjelm.

LiU Magasin 4-2012
2012-12-20